(19)

(11)

EP 4 106 801 A1

(12)

(43) Date of publication: 28.12.2022 Bulletin 2022/52 (21) Application number: 21712896.6 (22) Date of filing: 17.02.2021

(51) International Patent Classification (IPC):  A61K 38/47(2006.01) C12N 9/24(2006.01) C12N 9/10(2006.01) (52) Cooperative Patent Classification (CPC): C12N 9/2402; C12N 9/1051; A61K 38/00 (86) International application number: PCT/IB2021/051322 (87) International publication number: WO 2021/165841 (26.08.2021 Gazette 2021/34)

(84) Designated Contracting States: AL AT BE BG CH CY CZ DE DK EE ES FI FR GB GR HR HU IE IS IT LI LT LU LV MC MK MT NL NO PL PT RO RS SE SI SK SM TR Designated Extension States: BA ME Designated Validation States: KH MA MD TN (30) Priority: 19.02.2020 IT 202000003371 (71) Applicants: Agenzia Nazionale Per Le Nuove Tecnologie, L'Energia E Lo Sviluppo Economico Sostenibile (ENEA) 00196 Roma (IT) AIG Associazione Italiana Glicogenosi 20090 Assago (MI) (IT)

(72) Inventors: FRANCONI, Rosella 00061 Anguillara Sabazia (Roma) (IT) GIULIANO, Giovanni 00165 Roma (IT) MARINO, Carmela 00135 Roma (IT) DEMURTAS, Olivia Costantina 00063 Campagnano di Roma (Roma) (IT) TRIGGIANI, Doriana 00063 Campagnano di Roma (Roma) (IT) (74) Representative: Biggi, Cristina  Bugnion S.p.A. Viale Lancetti 17 20158 Milano 20158 Milano (IT)